文/獵云網(wǎng)（微信ID：lieyunjingxuan 獵云精選）

神經(jīng)退行性疾?。∟DDs）屬于中樞神經(jīng)系統(tǒng)或周圍神經(jīng)系統(tǒng)神經(jīng)元喪失病，已對(duì)全球數(shù)百萬人的身體健康和生活造成不利影響。

神經(jīng)退行性疾病治療市場(chǎng)發(fā)展正在經(jīng)歷轉(zhuǎn)變。據(jù)估計(jì)，2026年該領(lǐng)域的規(guī)模將達(dá)到2166億美元。全球眾多藥企紛紛布局研發(fā)NDDs藥物，用于阿爾茨海默病、漸凍人癥、帕金森病和亨廷頓病等疾病的治療。

2023年已有多款新藥獲批，如Biogen和Ionis的Qalsody用于治療肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（又稱漸凍癥, ALS）的一種亞型，Otsuka和Lundbeck的Rexulti成為了首個(gè)用于治療阿爾茨海默病躁動(dòng)癥的藥物，Eisai和Biogen的Leqembi獲批用于治療阿爾茨海默病。但同時(shí)，由于致病機(jī)制不明確，神經(jīng)退行性疾病藥物開發(fā)風(fēng)險(xiǎn)大。有研究發(fā)現(xiàn)1995-2007年期間CNS藥物在FDA的上市批準(zhǔn)率不到非CNS藥物的一半（分別為6.2%和13.3%）。

成立于2021年的神濟(jì)昌華，是一家專注于神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基因治療技術(shù)和藥物研發(fā)的公司，重點(diǎn)布局漸凍癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病，在神經(jīng)退行性疾病研究領(lǐng)域已有較深的基礎(chǔ)研究和較好的市場(chǎng)布局。神濟(jì)昌華創(chuàng)始人彭林告訴獵云網(wǎng)，由于人口老齡化加劇，神經(jīng)退行性疾病的藥物研發(fā)尤為重要。神濟(jì)昌華創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域深耕多年，同時(shí)具有長(zhǎng)期堅(jiān)實(shí)的神經(jīng)科學(xué)基礎(chǔ)研究背景和經(jīng)驗(yàn)。

神濟(jì)昌華專注于神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基因治療技術(shù)和藥物研發(fā)，核心管線源于清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院賈怡昌教授實(shí)驗(yàn)室在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域十余載的基礎(chǔ)科研成果。重點(diǎn)布局神經(jīng)退行性疾病和腦損傷領(lǐng)域，包括肌萎縮側(cè)索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）、腦卒中（Stroke）、阿爾茲海默癥（Alzheimer’s disease, AD）、帕金森?。≒arkinson’s disease, PD）、亨廷頓舞蹈癥（Huntington’s disease, HD）等。依托在AAV介導(dǎo)的基因表達(dá)和編輯，小核酸介導(dǎo)的基因表達(dá)調(diào)控，以及促進(jìn)神經(jīng)系統(tǒng)基因遞送效率的AAV新血清型篩選上的技術(shù)優(yōu)勢(shì)。

現(xiàn)階段在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域有一些臨床藥物一直在被使用，此前藥物研發(fā)也主要是以化學(xué)藥物和生物大分子藥物為主導(dǎo)，而基因治療作為一個(gè)新型治療手段，給神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物研發(fā)帶來了極大的機(jī)遇，以AAV作為載體的基因療法對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)疾病來說是非常具有潛力的治療方式：首先，基因治療能夠幫助一些之前不能成為藥物靶點(diǎn)的分子轉(zhuǎn)變成為藥物靶點(diǎn)；第二，基因治療的靶向性更好，超過之前所有的治療手段；第三，新型AAV衣殼篩選和開發(fā)越來越受到很多實(shí)驗(yàn)室和企業(yè)的關(guān)注。

漸凍癥是神濟(jì)昌華聚焦的第一個(gè)適應(yīng)癥，這是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退行性病變的惡性罕見病，被稱為“全球五大絕癥之首”。預(yù)計(jì)漸凍癥的全球存量患者大約在45萬人左右，中國(guó)大約有10萬患者，而且國(guó)內(nèi)每年新增患者大約3萬。漸凍癥是致命的絕癥，平均生存期大約2-5年，目前全球只有4種漸凍癥藥物上市，國(guó)內(nèi)只有依達(dá)拉奉和利魯唑兩種，療效非常有限。

此前，神濟(jì)昌華發(fā)現(xiàn)了極具潛力的ALS治療靶點(diǎn)SG001。目前針對(duì)該靶點(diǎn)的首研管線SNUG01，彭林向獵云網(wǎng)透露： 臨床前研究數(shù)據(jù)顯示，SNUG01對(duì)神經(jīng)元有顯著的保護(hù)作用。漸凍癥的病理表現(xiàn)是上下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的損傷，SNUG01把運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元保護(hù)起來，就相當(dāng)于幫患者“踩剎車”。我們預(yù)期SNUG01會(huì)比當(dāng)前已上市的藥物都更好地延長(zhǎng)患者生命。

除了采用新的藥物靶點(diǎn)和治療策略，神濟(jì)昌華在動(dòng)物模型方面也具有獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)，擁有自主開發(fā)的多個(gè)基因敲入疾病動(dòng)物模型，基于這一優(yōu)勢(shì)，神濟(jì)昌華建立了果蠅、小鼠、巴馬豬等新型基因敲入動(dòng)物疾病模型平臺(tái)，最大程度還原疾病特征。SG001就是神濟(jì)昌華創(chuàng)始人、清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院長(zhǎng)聘教授賈怡昌在研究基因敲入漸凍癥小鼠模型時(shí)發(fā)現(xiàn)的。神濟(jì)昌華計(jì)劃在2024年開始SNUG01的中美臨床申報(bào)。

目前神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域賽道也受到投資機(jī)構(gòu)偏愛，吸引了紅杉資本、高瓴創(chuàng)投、啟明創(chuàng)投等知名機(jī)構(gòu)出手。在神經(jīng)系統(tǒng)藥物研發(fā)領(lǐng)域，基因療法公司更是火熱，例如美國(guó)Capsida公司剛成立就已完成了1.4億美元的融資。神濟(jì)昌華優(yōu)勢(shì)在于，在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域有深厚的基礎(chǔ)研究積淀，對(duì)疾病的病理機(jī)制有深刻的理解，還有經(jīng)驗(yàn)豐富的藥物研發(fā)團(tuán)隊(duì)。

融資方面，神濟(jì)昌華相繼獲得了北京生命科學(xué)園創(chuàng)投、和玉資本（MSA Capital）、上海豐倉(cāng)創(chuàng)新基金、水木清華校友種子基金、貝格資本等機(jī)構(gòu)的數(shù)千萬人民幣投資。融資主要用于推動(dòng)SNUG01的CDMO生產(chǎn)、IIT啟動(dòng)及新管線開發(fā)等。

團(tuán)隊(duì)方面 ，神濟(jì)昌華的三位聯(lián)合創(chuàng)始人賈怡昌教授（創(chuàng)始人）、彭林博士（CEO）、郭煒博士（CSO）均有清華大學(xué)背景，形成產(chǎn)學(xué)研有機(jī)結(jié)合的互補(bǔ)型團(tuán)隊(duì)。團(tuán)隊(duì)成員70%以上擁有碩士或博士學(xué)歷，畢業(yè)于清華大學(xué)、北京大學(xué)、中國(guó)科學(xué)院、北京生命科學(xué)研究所、約翰霍普金斯大學(xué)所等海內(nèi)外知名院校及科研機(jī)構(gòu)，在藥物開發(fā)、臨床運(yùn)營(yíng)和基礎(chǔ)科研等方面均擁有多年經(jīng)驗(yàn)。公司搭建了從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、概念驗(yàn)證、篩選與優(yōu)化、臨床前、CMC，到注冊(cè)申報(bào)、醫(yī)學(xué)及臨床運(yùn)營(yíng)等模塊化平臺(tái)，支持藥物全流程開發(fā)。